El hospital Sant Joan de Déu (SJD) de Barcelona es el primer hospital en Europa que acoge un ensayo clínico sobre la distrofia muscular de Duchenne (DMD), que ha sido desarrollado por la farmacéutica Sarepta Therapeutics en colaboración con Roche. Más información aquí
Un ensayo clínico realizado en UC Davis Health, de la Universidad de California, y otros seis centros de Estados Unidos, ha demostrado que una terapia celular es prometedora para los pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) en fase avanzada
Para conocer más acerca del ensayo:
Recientemente se ha publicado un artículo acerca del estado de la investigación sobre la distrofia muscular de cinturas por déficit de calpaína (LGMD2A/R1) en el que, entre otros, se explica el trabajo que está realizando la Dra. Amets Saénz del Instituto de Investigación Sanitaria Biodonostia.
Aquí podéis ver el artículo traducido (la traducción ha sido revisada por la propia Dra. Amets Saénz).
Qué hay en el Horizonte para la LGMD2A
La Utrofina es una proteína muy similar a la distrofina, cuya expresión se encuentra aumentada en pacientes con distrofia muscular de Duchenne y Becker y en modelos animales de la enfermedad. Esta sobreexpresión ha sido propuesta como un mecanismo compensatorio a la ausencia de distrofina en estos pacientes y por ese motivo, desde hace tiempo está siendo explorada como posible diana terapéutica.
Sarepta Therapeutics has executed an exclusive license agreement for a gene therapy candidate that aims to treat limb-girdle muscular dystrophy type 2A (LGMD2A), the company announced.
The investigational therapy, called calpain 3 or CAPN-3, was developed at the Abigail Wexner Research Institute at Nationwide Children’s Hospital, in Columbus, Ohio.
The deal followed a number of successful preclinical and safety studies led by Zarife Sahenk, MD, PhD, an attending neurologist at the hospital.
