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      ‘Ikerkuntza’ Category

      0 Zer dago etorkizunari begira LGMD2A/R1-erako?

      Duela gutxi artikulu bat argitaratu da kalpaina-defizitagatiko gerrietako distrofia muskularrari (LGMD2A/R1) buruzko ikerketaren egoerari buruz. Bertan, besteak beste, Biodonostia Osasun Ikerketarako Institutuko Amets Saénz doktorea egiten ari den lana azaltzen da.

      Hemen ikus dezakezue gaztelerara itzulitako artikulua (itzulpena Amets Saénz doktoreak berak berrikusi du).

      Qué hay en el Horizonte para la LGMD2A
      Sarepta Acquires Investigational Gene Therapy for LGMD2A (eu translation)

      Sarepta Acquires Investigational Gene Therapy for LGMD2A (eu translation) 0

      Sarepta Acquires Investigational Gene Therapy for LGMD2A

      Sarepta Therapeutics has executed an exclusive license agreement for a gene therapy candidate that aims to treat limb-girdle muscular dystrophy type 2A (LGMD2A), the company announced.

      The investigational therapy, called calpain 3 or CAPN-3, was developed at the Abigail Wexner Research Institute at Nationwide Children’s Hospital, in Columbus, Ohio.

      The deal followed a number of successful preclinical and safety studies led by Zarife Sahenk, MD, PhD, an attending neurologist at the hospital.

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      Medicamentos moduladores de Utrofina como terapias potenciales para la distrofia muscular de Duchenne y Becker (eu translation)

      Medicamentos moduladores de Utrofina como terapias potenciales para la distrofia muscular de Duchenne y Becker (eu translation) 0

      Medicamentos moduladores de Utrofina como terapias potenciales para la distrofia muscular de Duchenne y Becker

      La Utrofina es una proteína muy similar a la distrofina, cuya expresión se encuentra aumentada en pacientes con distrofia muscular de Duchenne y Becker y en modelos animales de la enfermedad. Esta sobreexpresión ha sido propuesta como un mecanismo compensatorio a la ausencia de distrofina en estos pacientes y por ese motivo, desde hace tiempo está siendo explorada como posible diana terapéutica.

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