Medicamentos moduladores de Utrofina como terapias potenciales para la distrofia muscular de Duchenne y Becker (eu translation)

Medicamentos moduladores de Utrofina como terapias potenciales para la distrofia muscular de Duchenne y Becker

La Utrofina es una proteína muy similar a la distrofina, cuya expresión se encuentra aumentada en pacientes con distrofia muscular de Duchenne y Becker y en modelos animales de la enfermedad. Esta sobreexpresión ha sido propuesta como un mecanismo compensatorio a la ausencia de distrofina en estos pacientes y por ese motivo, desde hace tiempo está siendo explorada como posible diana terapéutica.

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